सुमी सुकन्या दत्त
नयी दिल्ली। पिछले तीन महीनों से महाराष्ट्र के रत्नागिरी में एक मां अपनी बेटी के लिए ज़ोलजेंसमा दवा के पैसे जुटाने के लिए जद्दोजहद कर रही है। यह दवा सिर्फ एक वैश्विक ब्लॉकबस्टर ही नहीं, बल्कि दुर्लभ आनुवंशिक रोग स्पाइनल मस्कुलर एट्रॉफी (SMA) के लिए एक बेहद महंगी जीन थेरेपी भी है। उनकी बेटी जन्म से ही इस बीमारी के सबसे गंभीर रूप से पीड़ित है। उनकी पांच महीने की बेटी की मांसपेशियों की गति सीमित है और अब उन्हें खाना खाने में भी दिक्कत हो रही है—यह संकेत है कि उनकी मांसपेशियां तेज़ी से कमज़ोर हो रही हैं। यह थेरेपी, जो दुनिया की सबसे महंगी दवाओं में से एक है और अमेरिका में इसकी कीमत 17.7 करोड़ रुपये है, एक ही डोज़ में बच्चे के जीवित रहने की उम्मीद देती है।
हालांकि, समय तेज़ी से बीत रहा है। अब तक यह गृहिणी मां स्विस फार्मा कंपनी नोवार्टिस की इस दवा के लिए सिर्फ 91 लाख रुपये ही जुटा पाई है। मां ने रत्नागिरी से बताया—मैंने सुना कि अगर यह दवा जल्दी दी जाए तो बीमारी को बढ़ने से रोका जा सकता है…मैंने नोवार्टिस से संपर्क किया और कंपनी ने हामी भरी कि वे हमें ईएमआई योजना के तहत दवा दे देंगे, बशर्ते हम पहली किश्त में 9 करोड़ रुपये जमा कर दें, लेकिन हमारी पूरी कोशिशों के बावजूद इतनी बड़ी राशि जुटाना आसान नहीं है। दो साल पहले उन्होंने इसी बीमारी के कारण अपने 2.5 साल के बेटे को खो दिया था।
पिछले हफ्ते सरकारी सूत्रों ने बताया कि सेंट्रल ड्रग्स स्टैंडर्ड कंट्रोल ऑर्गनाइजेशन (CDSCO) ने ज़ोलजेंसमा को नियामक मंजूरी दी है, जिससे भारत में इसके कमर्शियल लॉन्च का रास्ता साफ हो गया है। हालांकि, नोवार्टिस ने अभी तक इस थेरेपी की भारतीय कीमत तय नहीं की है, विशेषज्ञों का कहना है कि कीमत केवल थोड़ी ही घटेगी और यह भारत में अब भी सबसे महंगी दवा हो सकती है। यह घटनाक्रम हालांकि, निराश माता-पिता के लिए उम्मीद की किरण लेकर आया है, क्योंकि वे उम्मीद कर रहे हैं कि भारत में लॉन्च से थेरेपी की लागत कम हो जाएगी।
ज़ोलजेंसमा एकमात्र दवा है जो इस बीमारी का इलाज करने का वादा करती है, बशर्ते इसे प्रभावित बच्चों को लक्षण दिखने से पहले दिया जाए। स्पाइनल मस्कुलर एट्रॉफी टाइप 1, जो बीमारी का सबसे गंभीर और सामान्य रूप है, उसके लिए यह थेरेपी दो साल तक के बच्चों में अनुमोदित है और अगर निर्धारित आयु सीमा के भीतर दी जाए तो यह बीमारी को बढ़ने से रोक सकती है। भारत में हर साल अनुमानित 4,000 बच्चे स्पाइनल मस्कुलर एट्रॉफी के साथ पैदा होते हैं, जो एक गंभीर आनुवंशिक न्यूरोमस्कुलर बीमारी है। यह बच्चों में आवश्यक शारीरिक क्षमताएं जैसे चलना, खाना और सांस लेना मुश्किल करती है और यह दुनिया भर में बच्चों में मृत्यु का प्रमुख आनुवंशिक कारण है।
2020 से जब यह दवा सबसे पहले अमेरिका में लॉन्च हुई थी, तब तक लगभग 60 भारतीय बच्चों को आयातित ज़ोलजेंसमा दी जा चुकी है, या तो नोवार्टिस के मानवीय कार्यक्रम के तहत, जिसमें प्रभावित बच्चों को वैश्विक स्तर पर लॉटरी सिस्टम के जरिए दवा दी जाती थी, या फिर क्राउडफंडिंग के माध्यम से। दुर्लभ रोगों के मरीजों के अधिकारों के लिए काम करने वाले लोग कहते हैं कि भारत में लॉन्च होने से दवा आयात करने की समय-खपत और जटिल प्रक्रिया बंद हो जाएगी और उम्मीद है कि इसकी कीमत भी कम होगी।
गुरुग्राम की मरीज सहायता संगठन CureSMA की सह-संस्थापक और निदेशक अर्चना पांडा ने कहा—गंभीर SMA के मामलों में समय की बहुत अहमियत है क्योंकि बच्चे हर दिन बीमार होते हैं और कभी-कभी दवाई आने में महीनों लग जाते हैं, भले ही दान की मदद ली जाए। हमें उम्मीद है कि मंजूरी मिलने के बाद दवा तक पहुंचने की प्रक्रिया कम समय में पूरी होगी।
पिछले कुछ साल में तीन दवाओं—स्पिनराज़ा, ज़ोलजेंसमा और रिस्डिप्लम को अमेरिका के फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन ने स्पाइनल मस्कुलर एट्रॉफी के लिए मंज़ूरी दी है। इन दवाओं ने एसएमए मरीजों की जीवन गुणवत्ता में काफी सुधार किया है।
स्पाइनल मस्कुलर एट्रॉफी के तीन प्रकार के मरीज होते हैं—एसएमए टाइप 1, टाइप 2 और टाइप 3, जिसमें टाइप 1 सबसे गंभीर होता है। टाइप 1 वाले अधिकांश बच्चे शिशु अवस्था में ही मर जाते हैं। टाइप 1 वाले बच्चों में आम तौर पर लक्षण जन्म के पहले छह महीनों में दिखाई देते हैं। हल्के रूप वाले बच्चों में लक्षण कम गंभीर होते हैं और यह अक्सर तब तक दिखाई नहीं देते जब तक बच्चा 18 महीने या उससे बड़ा न हो जाए। स्पाइनल मस्कुलर एट्रॉफी में प्रभावित जीन सर्वाइवल ऑफ मोटर न्यूरॉन जीन (SMM1 और SMM2) है। एसएमए के 95 प्रतिशत मामलों में एसएमएम 1 जीन की दोनों प्रतियां गायब होती हैं।
सभी एसएमए मरीजों में एसएमएम 2 जीन की कई प्रतियां होती हैं, लेकिन एसएमएम 2 जीन केवल थोड़ी मात्रा में कार्यात्मक एसएमएम प्रोटीन बनाता है—जितनी अधिक प्रतियां होंगी, बीमारी उतनी ही हल्की होगी।
तीन दवाओं में से, स्पिनराज़ा और रिस्डिप्लम सभी प्रकार के एसएमए पर लागू होती हैं और मरीजों को ज़िंदगी भर इसकी ज़रूरत रहती है। ज़ोलजेंसमा—जिसे अमेरिका की AveXis ने बनाया और बाद में नोवार्टिस ने खरीदा—एक बार देने वाली जीन थेरेपी है, जो दोषपूर्ण या गायब एसएमएम 1 जीन को बदल देती है।
दवा के वैश्विक क्लिनिकल ट्रायल में दिखाया गया कि एसएमए टाइप 1 वाले 95 प्रतिशत बच्चे, जिन्हें बीमारी शुरू होने से पहले (दो साल की उम्र तक) यह दवा दी गई, जीवित रहे। इसके बिना सिर्फ 31 प्रतिशत ही ज़िंदा रहते। इन शानदार परिणामों ने 2020 में अमेरिका में लॉन्च हुई इस थेरेपी के लिए गंभीर एसएमए वाले बच्चों के माता-पिता को दौड़ में डाल दिया। हालांकि, कीमत एक बड़ी बाधा है—जब यह दवा अमेरिका में लॉन्च हुई थी, यह दुनिया की सबसे महंगी दवा थी।
पांडा ने बताया—हालांकि, एसएमए के लिए एक और दवा रिस्डिप्लम भारत में उपलब्ध है और इसकी कीमत लगभग 72 लाख प्रति वर्ष है, लेकिन ज़ोलजेंसमा सिर्फ एक बार देने पर एसएमए टाइप 1 मरीजों की ज़िंदगी बदल सकती है। यही वजह है कि कई माता-पिता इसे पाने की कोशिश कर रहे हैं।
दवा इस बीमारी का पूर्ण इलाज वादा करती है, बशर्ते नवजात स्क्रीनिंग से बीमारी का पता चले और लक्षण प्रकट न हुए हों और हालांकि, यह थेरेपी जीन देने से पहले हुए नुकसान को उलट नहीं सकती, यह बीमारी की प्रगति को रोक सकती है—एक अतिरिक्त लाभ।
हालांकि, थेरेपी से लीवर को ज़्यादा नुकसान हो सकता है, जो कुछ मरीजों में जानलेवा हो सकता है। सभी मरीजों को नियमित निगरानी की ज़रूरत पड़ती है। बाल न्यूरोलॉजिस्ट प्रभावित बच्चों का सावधानीपूर्वक मूल्यांकन करने पर जोर देते हैं ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि वे थेरेपी लेने के लिए ‘फिट’ हैं।
दुनिया भर में इस महंगी दवा की मांग को देखते हुए, नोवार्टिस ने 2020 में ज़ोलजेंसमा ग्लोबल मैनेज्ड एक्सेस प्रोग्राम शुरू किया था। यह अपने तरह का पहला कार्यक्रम था जिसमें एक बार देने वाली जीन थेरेपी मुफ्त में उन योग्य मरीजों को दी जाती थी, जहां यह दवा उपलब्ध कराना संभव था, लेकिन अभी तक मंजूरी नहीं मिली थी या कोई और व्यवस्था मौजूद नहीं थी। 2020 से अब तक, क्योरएसएमए के अनुसार 40 देशों के लगभग 300 बच्चों—जिनमें कम से कम 50 भारतीय बच्चे भी शामिल हैं, को लॉटरी सिस्टम से चुने जाने के बाद मुफ्त में इलाज मिला। हालांकि, यह पहल दिसंबर 2023 में ज्यादातर देशों में बंद कर दी गई और भारत में भी जुलाई पिछले साल से यह बंद है।
भारत में एसएमए से प्रभावित कम से कम 10 बच्चों के माता-पिता ने दान या क्राउडफंडिंग के जरिए इलाज के लिए पैसे जुटा लिए हैं, जबकि बाकी अधिकांश अब भी संघर्ष कर रहे हैं और जिस तरह दवा की बहुत ज्यादा कीमत माता-पिता को निराश करती है, उसी तरह कई डॉक्टर भी चिंतित हैं।
दिल्ली के रेनबो चिल्ड्रेन हॉस्पिटल में कार्यरत और लगातार एसएमए मरीजों का इलाज करने वाली पीडियाट्रिक न्यूरोलॉजिस्ट डॉ. रेखा मित्तल ने कहा—भारत जैसे देश के लिए, इतनी महंगी दवाएं ज़्यादातर लोगों की पहुंच से बाहर ही रहेंगी, जब तक कि इन्हें ज़रूरतमंदों के लिए किफायती बनाने के कदम नहीं उठाए जाते।
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